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Uso compassionevole per Risdiplam a giovani pazienti con SMA

La multinazionale Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per Risdiplam, farmaco per pazienti con SMA non ancora in commercio.

Il Risdiplam diventerà una concreta opzione terapeutica per alcuni pazienti con Atrofia Muscolare Spinale. La divisione farmaceutica della Roche, infatti, ha avviato un programma per uso compassionevole per Risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale non ancora disponibile in commercio.

SMA: cos’è il Risdiplam?

Il Risdiplam è un farmaco creato per dare sostegno alla proteina SMN, di vitale importanza per il mantenimento delle cellule nervose specializzate, i motoneuroni, indispensabili per la mobilità dei muscoli scheletrici. I risultati dello studio di FIREFISH (datati maggio 2018) hanno dimostrato che, di fatto, a un anno dal trattamento con il farmaco, bambini con SMA1 raggiungono tappe fondamentali dello sviluppo motorio. Per esempio:

  • il 41,2% dei bambini trattati è risultato in grado di stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi;
  • il 64,7% riusciva a stare seduto con o senza supporto;
  • il 52,9% riusciva a mantenere il controllo verticale della testa;
  • un bambino è riuscito a mantenere la stazione eretta, pur con supporto.

Al momento, Risdiplam ha superato i test di sicurezza, ma non ha ancora le autorizzazioni per essere commercializzato. Per questo motivo, l’entrata in gioco di Roche è di notevole importanza. Il programma compassionevole, infatti, fornirà ai pazienti con bisogni clinici urgenti l’accesso al farmaco prima della sua effettiva regolamentazione.

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Hai domande sul Risdiplam?

Per Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA, si tratta di “una nuova importante opportunità” per i pazienti con Atrofia Muscolare Spinale. “Siamo grati all’azienda per questa nuova occasione. La somministrazione del farmaco per via orale, infatti, consente di avere una terapia anche a chi fino ad oggi ne era rimasto escluso per motivi clinici o complicanze legate alla patologia”.

Sempre Famiglie SMA, inoltre, invita tutti gli interessanti a partecipare al seminario online di lunedì 20 gennaio 2020 alle 18:00 per rispondere alle domande sul tema. Le modalità di collegamento saranno diffuse dalla stessa associazione nei prossimi giorni.

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Ultima modifica: 26/10/2020

Angelo Andrea Vegliante

Da diversi anni realizza articoli, inchieste e videostorie nel campo della disabilità, con uno sguardo diretto sul concetto che prima viene la persona e poi la sua disabilità. Grazie alla sua esperienza nel mondo associazionistico italiano e internazionale, Angelo Andrea Vegliante ha potuto allargare le proprie competenze, ottenendo capacità eclettiche che gli permettono di spaziare tra giornalismo, videogiornalismo e speakeraggio radiofonico. La sua impronta stilistica è da sempre al servizio dei temi sociali: si fa portavoce delle fasce più deboli della società, spinto dall'irrefrenabile curiosità. L’immancabile sete di verità lo contraddistingue per la dedizione al fact checking in campo giornalistico e come capo redattore del nostro magazine online.