Per le persone con lipodistrofia è arrivata una buona notizia. Dallo scorso 25 maggio, infatti, è disponibile in commercio a livello nazionale un trattamento a base di metreleptina (Myalepta) che contrasterà le complicanze da deficit di Leptina.
Lipodistrofia: in cosa consiste la nuova terapia?
La lipodistrofia fa parte dell’insieme della malattie rare in quanto ha un’incidenza veramente bassa. In Italia, ad esempio, come spiega una nota stampa di Rarelab, ha colpito meno di 200 persone.
In generale, è una patologia contrassegnata da “anomalie di distribuzione del tessuto adiposo nell’organismo”: si può riferire sia a una perdita che a un accumulo. In base a ciò, le conseguenze per l’individuo possono essere diverse.
Tuttavia, con la disponibilità della terapia Myalepta, destinata a bambini dai 2 anni in su e per gli adulti, c’è la possibilità di arginare la malattia. Il trattamento, infatti, è caratterizzato da un “farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale”.
AILIP: “Grande risultato”
“È un grande risultato per tutti i pazienti che soffrono di lipodistrofia generalizzata – ha dichiarato Guido Loro, presidente dell’AILIP (Associazione Italiana Lipodistrofie) -, anche se siamo un po’ preoccupati per quella piccola quota di pazienti (20%) con lipodistrofia parziale e con gravi problemi metabolici: per loro il farmaco non è rimborsato, dovranno scegliere se pagarlo o non curarsi”.
Lipodistrofia: chi può accedere al nuovo trattamento?
Il nuovo trattamento per Lipodistrofia generale può essere prescritto dai Centri Ospedalieri e da specialisti Endocrinologi e Pediatri. Nel farlo, però, bisognerà seguire le indicazioni di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) rese note nella Gazzetta Ufficiale del 19 marzo 2020.
“Il farmaco – continua la nota – ha ricevuto la rimborsabilità per la forma generalizzata. Sarebbe, infatti, più corretto parlare di ‘lipodistrofie’, perché ne esistono di varie forme”.
“Fino ad oggi le persone affette da questa malattia potevano accedere alla terapia solo rivolgendosi a pochi centri specializzati perché il farmaco, ora disponibile, lo potevamo prescrivere grazie alla Legge 326/2003”, spiega il prof. Andrea Lenzi, presidente di FoRiSIE (Fondazione per la Ricerca della Società Italiana di Endicrinologia).
“Grazie a questa terapia – prosegue – è possibile integrare la leptina mancante nell’organismo delle persone affette da lipodistrofia e intervenire sui problemi associati ai bassi livelli di questo ormone”.
“Studi clinici hanno dimostrato che la metreleptina, in aggiunta a una dieta rigorosa, riduce l’eccesso di grassi (trigliceridi) e dei livelli di zucchero (glucosio) nel sangue, e la sensazione di fame”. Inoltre, “migliora il funzionamento di fegato e reni e può consentire la riduzione fino alla sospensione di una terapia antidiabetica o di una terapia ipolipemizzant”.
