La FDA ha approvato l'uso di una nuova terapia contro l'Alzheimer, che ne rallenterebbe il decorso. Ma ancora è presto per cantare vittoria
Il 7 giugno 2021 la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’uso del farmaco Aducanumab negli Stati Uniti d’America. Si tratta di una terapia ad anticorpo monoclonale che sarebbe in grado di rallentare il decorso del morbo di Alzheimer.
La notizia ha avuto una enorme risonanza mondiale per svariati motivi, tra cui il fatto che era dal 2003 che non veniva approvato un farmaco contro questa forma di demenza senile. Cerchiamo di capire cosa sappiamo finora.
Aducanumab è un farmaco prodotto dall’azienda farmaceutica statunitense Biogen (Cambridge, Massachusetts) e ha la possibilità di intervenire direttamente sul declino cognitivo di questa malattia neurodegenerativa.
Siamo di fronte a una possibile svolta nel campo delle cure mediche contro l’Alzheimer, in quanto non colpisce i sintomi della patologia (come fanno altri trattamenti attualmente disponibili), bensì inficerebbe sulla proteina beta-amiloide, una delle cause killer che determinerebbero l’insorgere della malattia.
Il condizionale è d’obbligo, in quanto le cause scatenanti di questo morbo non sono ancora totalmente complete. Ciò che finora sappiamo è che determina “cambiamenti nel cervello, comprese placche amiloidi e grovigli neurofibrillari, o tau, che provocano la perdita di neuroni e delle loro connessioni”, come spiegato dalla stessa FDA.
Aducanumab è caratterizzata da un’iniezione mensile per via endovenosa e non sarà rivolta a tutti i pazienti con Alzheimer, in quanto verrà somministrato principalmente a chi presenta questa demenza allo stadio iniziale, ha un’età superiore ai 65 anni e ha depositi di proteina amiloide nel cervello.
Come apprendiamo dalla nota stampa di FDA, l’approvazione del farmaco è avvenuta attraverso un percorso di approvazione accelerato, una strategia che viene utilizzata per soluzioni mediche che possono dare vantaggi terapeutici significativi in caso di malattie pericolose per la vita delle persone (come accaduto con il Covid).
Ci sono comunque degli effetti collaterali, che includono gonfiore temporaneo nelle aree del cervello, mal di testa, confusione, disorientamento, delirio, vertigini, alterazioni della vista, diarrea, nausea, ipersensibilità, angioedema e orticaria.
Inoltre il direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele di Roma, Paolo Maria Rossini, ha sottolineato che tra gli effetti collaterali potrebbero essere registrati microemorragie cerebrali. A fronte di questo dato, chi sarà sottoposto alla terapia “dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide” (IlSole24Ore).
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L’ok dell’FDA ad Aducanumab è stata presa dopo 3 studi separati dei ricercatori che hanno coinvolto 3.482 pazienti. Le analisi “consistevano in studi di dose-range in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo in pazienti con malattia di Alzheimer – evidenzia la Food and Drug Administration -. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una significativa riduzione dose e tempo-dipendente della placca amiloide-beta, mentre i pazienti nel braccio di controllo degli studi non hanno avuto riduzione della placca amiloide-beta”.
L’approvazione accelerata di Aducanumab è arrivata nonostante una commissione indipendente di esperti dell’agenzia e di altri specialisti in materia di Alzheimer aveva sottolineato non ci sono prove sufficienti per dimostrare i reali benefici del farmaco nei pazienti.
Oltretutto, la stessa terapia ha già subìto una sospensione nel 2019 da parte della stessa Biogen, in quanto la sperimentazione non stavo portando a progressi significativi, salvo poi riesaminare i dati e, qualche mese dopo, far ripartire i trail clinici. Come racconta la Fondazione Veronesi, infatti, lo studio fu interrotto a metà “per mancanza di prove di efficacia” e con casi di edema cerebrale ed emorragie nel 40% dei partecipanti.
Per questo motivo, quindi, l’FDA predica cautela. L’agenzia governativa, infatti, ha chiesto a Biogen di condurre nuovi studi clinici per verificare ulteriormente l’efficacia del farmaco. Se i test non dovessero avere esiti positivi, la Food and Drug Administration avvierà “un procedimento per ritirare l’approvazione del farmaco“. Insomma, aspettiamo a cantare vittoria.
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Ultima modifica: 04/07/2021